{"id":2611,"date":"2021-06-17T11:07:17","date_gmt":"2021-06-17T09:07:17","guid":{"rendered":"https:\/\/blog.zhaw.ch\/gesundheitsoekonomie\/?p=2611"},"modified":"2021-09-20T11:08:51","modified_gmt":"2021-09-20T09:08:51","slug":"seltene-krankheiten-wie-viel-darf-ein-medikament-kosten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blog.zhaw.ch\/gesundheitsoekonomie\/2021\/06\/17\/seltene-krankheiten-wie-viel-darf-ein-medikament-kosten\/","title":{"rendered":"Seltene Krankheiten \u2013 Wie viel darf ein Medikament kosten?"},"content":{"rendered":"\n
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Quelle: Colourbox<\/figcaption><\/figure><\/div>\n\n\n\n

Von C\u00e9cile Grobet<\/a> und Dr. Renato Mattli<\/a><\/p>\n\n\n\n

Im Rahmen unserer vielf\u00e4ltigen T\u00e4tigkeiten erhalten wir am Winterthurer Institut f\u00fcr Gesundheits\u00f6konomie immer wieder Auftr\u00e4ge, um die Kosten-Wirksamkeit von Medikamenten f\u00fcr seltene Erkrankungen zu untersuchen. Was ist ein fairer Preis f\u00fcr ein Medikament, das eine seltene Erkrankung verlangsamt, stoppt oder sogar heilt?<\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n

Hohe Preise f\u00fcr Medikamente gegen seltene Krankheiten machen hin und wieder Schlagzeilen<\/a>. Dabei geht es einerseits darum, dass gefragt wird, ob man sich diese Preise l\u00e4ngerfristig leisten kann. Andererseits wird berichtet<\/a>, dass komplizierte Preisverhandlungen den Zugang zu diesen Medikamenten erschweren und die Patienten Monate oder gar mehrere Jahre warten m\u00fcssen, bis sich Beh\u00f6rden und Hersteller einig werden.<\/p>\n\n\n\n

Warum sind Medikamente f\u00fcr seltene Krankheiten teuer?<\/strong><\/p>\n\n\n\n

In der Schweiz und in Europa gilt eine Krankheit als selten<\/a>, wenn sie h\u00f6chstens f\u00fcnf von 10\u2019000 Personen betrifft. Die Seltenheit der Krankheit f\u00fchrt dazu, dass oftmals nur schon die korrekte Diagnosestellung einer seltenen Krankheit eine Herausforderung ist. Es gibt weltweit zwischen 6\u2019000 und 8\u2019000 seltene Krankheiten<\/a>. Bis die richtige Diagnose gestellt ist, dauert es manchmal Jahre oder Jahrzehnte.<\/p>\n\n\n\n

Bei seltenen Krankheiten ist das Fachwissen meist klein. Dies erfordert eine gute Vernetzung und Koordination unter den Spezialisten. Die Erforschung der Krankheit und die Herstellung von m\u00f6glichen Medikamenten sind langj\u00e4hrige und aufw\u00e4ndige Prozesse. Dies f\u00fchrt dazu, dass die Forschungskosten pro Patient\/in deutlich h\u00f6her sind als bei h\u00e4ufig vorkommenden Erkrankungen. Zur Deckung der hohen Kosten f\u00fcr Forschung und Entwicklung von Medikamenten mit kleinen Absatzmengen ist ein vergleichsweise hoher Medikamentenpreis n\u00f6tig.<\/p>\n\n\n\n

Welcher Preis ist fair?<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Wann jedoch ist der Preis zu hoch und wann ist er fair? Um diese Frage beantworten zu k\u00f6nnen, helfen gesundheits\u00f6konomische \u00dcberlegungen. Bei einer gesundheits\u00f6konomischen Evaluation steht folgende Frage im Zentrum: \u00abWie sieht das Kosten-Nutzwert-Verh\u00e4ltnis des Medikaments aus?\u00bb, oder anders ausgedr\u00fcckt: \u00abWie viel kostet es, ein qualit\u00e4tsbereinigtes Lebensjahr (QALY) mittels des Medikaments zu gewinnen?\u00bb<\/p>\n\n\n\n

In der Schweiz wird diese Frage bisher individuell und ohne Ber\u00fccksichtigung eines offiziellen Schwellenwerts beantwortet. Andere L\u00e4nder haben einen Schwellenwert definiert, der angibt, bis zu welchen Kosten pro QALY eine Behandlung von der Grundversicherung bzw. vom Staat bezahlt wird. In England beispielsweise betr\u00e4gt dieser Wert 20’000 \u2013 30\u2019000 Pfund. Gilt dieser Schwellenwert auch f\u00fcr Medikamente gegen seltene Krankheiten?<\/p>\n\n\n\n

Schwellenwert f\u00fcr seltene Krankheiten am Beispiel England<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in England hat f\u00fcr hochspezialisierte Behandlungen (\u00abhigh-cost low-volume drugs\u00bb) h\u00f6here Schwellenwerte definiert, die zudem vom Nutzwert der Behandlung f\u00fcr den Patienten abh\u00e4ngen [1]<\/a>. F\u00fcr Behandlungen, bei denen die Patientinnen und Patienten weniger als 10 QALYs gewinnen, wird ein Schwellenwert von GBP 100\u2019000 pro QALY angewendet. Er ist damit rund drei- bis f\u00fcnfmal h\u00f6her als der Schwellenwert f\u00fcr \u00fcbliche Behandlungen. Der maximale Schwellenwert liegt bei GBP 300\u2019000 pro QALY f\u00fcr Behandlungen, die mehr als 30 zus\u00e4tzliche QALYs liefern.<\/p>\n\n\n\n

Fazit<\/strong><\/p>\n\n\n\n

H\u00f6here Forschungskosten pro Patient\/in und der kleinere Absatzmarkt sprechen sicherlich f\u00fcr einen h\u00f6heren Medikamentenpreis bei seltenen Krankheiten im Vergleich zu h\u00e4ufigen Krankheiten. Die Schweiz kennt keine Kosten-Nutzwert-Schwellenwerte zur Beurteilung von Medikamentenpreisen. Am Beispiel aus England konnten wir jedoch aufzeigen, dass unterschiedliche Schwellenwerte f\u00fcr seltene Krankheiten im Vergleich zu h\u00e4ufigen Krankheiten zur Anwendung kommen k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n

Referenzen<\/strong><\/p>\n\n\n\n

[1]<\/a> Powell T, O\u2019Donnell M. NICE appraisals of rare diseases. House of Commons Library 2019.<\/p>\n\n\n\n

C\u00e9cile Grobet<\/strong> ist Wissenschaftliche Mitarbeiterin der Fachstelle HTA und gesundheits\u00f6konomische Evaluationen am WIG.<\/em><\/p>\n\n\n\n

Renato Mattli<\/strong> ist Teamleiter der Fachstelle HTA und gesundheits\u00f6konomische Evaluationen am WIG.<\/em><\/p>\n\n\n\n

<\/p>\n\n\n\n

Anmeldung f\u00fcr Informationen zu Veranstaltungen des WIG. Hier<\/a>.<\/p>\n

Schlagw\u00f6rter: C\u00e9cile Grobet<\/a>, Kosten-Wirksamkeit<\/a>, Medikament kosten<\/a>, Renato Mattli<\/a>, Seltene Krankheiten<\/a>
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Von C\u00e9cile Grobet und Dr. Renato Mattli Im Rahmen unserer vielf\u00e4ltigen T\u00e4tigkeiten erhalten wir am Winterthurer Institut f\u00fcr Gesundheits\u00f6konomie immer wieder Auftr\u00e4ge, um die Kosten-Wirksamkeit von Medikamenten f\u00fcr seltene Erkrankungen zu untersuchen. Was ist ein fairer Preis f\u00fcr ein Medikament, das eine seltene Erkrankung verlangsamt, stoppt oder sogar heilt? 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